Im Prüfplan von klinischen Studien sind bestimmte Ein- und Ausschlusskriterien für die Teilnahme beschrieben. Diese beziehen sich zum Beispiel auf Alter, Geschlecht, Art und Stadium der Erkrankung, die bisherige Behandlung und eventuell vorhandene zusätzliche Erkrankungen. Für manche Studien werden auch gesunde Teilnehmer gesucht. Die vorherige Einnahme bestimmter Medikamente kann ebenfalls von Bedeutung sein. Diese Kriterien dienen der Sicherheit
der Patienten und der Richtigkeit der Ergebnisse.

Die Sicherheit der Teilnehmer steht bei der Durchführung von klinischen Studien an erster Stelle.
Sie wird in Europa durch die Leitlinien zur Guten Klinischen Praxis (Good Clinical Practice, GCP) garantiert, die detaillierte Vorschriften enthalten. Demnach werden zunächst niedrige Dosierungen getestet, die langsam schrittweise erhöht werden. Die Studienärzte stellen durch ständige sorgfältige Kontrollen sicher, dass sie Nebenwirkungen sofort erfassen und bei Bedarf die Behandlung sofort abbrechen. Qualifizierte nationale Institutionen wie die Ethikkommission prüfen vor Beginn der Studie, ob Patienten möglicherweise medizinisch nicht zu rechtferti-genden Risiken ausgesetzt sind. Und auch im Verlauf der Studie kann die Ethikkommission ihre Zustimmung zum Beispiel auf Grund von auftretenden Nebenwirkungen zurückziehen.